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06-21
投资界（ID：pedaily）领投 据2月1日消息，基因治疗公司四川至善微信生物科技有限公司（简称：为“最好的就是新的”）成功完成超过2亿元的A+轮融资，本轮融资由国投创投领投，盘林资本、安信国盛基金跟投，投资方正心谷资本上轮继续追加投资，BMD资本担任本轮融资的独家保荐人，本轮融资将主要用于至善微信现有多个产品管线的临床推进以及临床前管线的拓展。
公司人才队伍的扩大和完善，今年6月成立的四川至善维信股份有限公司是一家专注于rAAV基因治疗原创新药研发的生物科技公司。
公司在高效基因表达盒设计和载体生产优化方面拥有多项世界领先的专利和技术。
正在开发的产品管线涵盖血液、中枢神经系统、代谢系统等多个临床适应症。
ZS是首个自主研发的血友病B体内基因治疗产品，于2019年8月获得临床批件，是首个原创靶点B型血友病基因治疗产品在中国获批临床。
目前，该产品的安全性和有效性的临床研究已在中国医学科学院血液病医院开展。
本研究首例受试者今年3月接受治疗后，血浆FIX活性水平显着升高，并长期稳定表达。
随访安全性良好，具有重要的临床意义。
公司自运营以来，已完成rAAV基因治疗原创新药研发、生产平台及临床转化的全产业链布局，拥有一支由优秀科学家和企业家组成的专业团队。
创始人董彪教授从事rAAV研究十五年，在基因治疗药物设计和规模化生产方面取得突破。
公司拥有全球领先的新型痘腺病毒rAAV生产系统，可大幅降低生产成本，进一步提高基因治疗的可及性。
核心团队成员在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、注册申请、临床试验和运营管理方面拥有丰富的经验。
至善微信创始人董彪教授表示：重组腺相关病毒载体（rAAV）基因药物是遗传性、难治性重大疾病的克星，有望实现“一击治愈”。
至善味新专注于原创研发，建立了启动子、治疗基因、衣壳的筛选和优化平台，涵盖了基因药物研发的全要素。
为了生产中国患者用得起的rAAV基因新药，至善味新建立了L悬浮细胞三质粒转染生产平台，并正在开发具有自主知识产权的痘腺病毒生产平台，将进一步降低成本。
目前，与瑞金医院合作开发的高活性因子IX已用于治疗血友病B的注册临床试验。
自主开发的高活性因子VIII和小肝脏特异性启动子已用于IIT研究血友病A。
我们特别感谢生物医药领域的优秀投资伙伴对至善微信的高度信任和大力支持。
加快推进已进入临床阶段的项目，整合更多遗传病、常见难治性疾病原创研发项目。
推向临床实践。
至善微信联合创始人徐立表示：我们非常荣幸能够得到生物医药领域众多顶级投资伙伴的认可和支持，也非常感谢团队的创新和执行能力。
尽管基因治疗疾病新药研发面临多重挑战，但随着近期Roctavian、Hemgenix等基因药物的不断上市，未来适应症的不断拓展、技术成熟带来的成本降低以及医疗费用的不断增加，保险支付方面，基因治疗药物的价格也将逐步降低，让更多患者受益。
至善微信自成立以来，一直注重差异化源头创新，通过基因工程技术提高药物活力，优化病毒载体生产工艺，不断降低药物生物成本。
我们的愿景是以更好的功效和更容易的方式推广基因。
创新治疗药物应尽快上市，尽快造福全球患者。
国投创业表示：基因药物从基因层面治疗疾病，可能从根本上治愈一些常规疗法无法解决的疾病。
有望实现“一剂、长期有效、甚至终身治愈”的突破性疗效，是国家“十五”期间生物医药发展的重要战略方向之一。
国投创投以“服务国家创新战略，专注科技成果转化”为宗旨，在CGT领域进行多重布局，以支持产业快速发展和生态建设为使命。
“国人用得起的基因药物”，智善威信建立了国产创新型高效rAAV基因治疗研发及转化平台，集基础研究、基因治疗药物研发和临床级重组病毒工业制备能力于一体。
创始人董彪教授在基因治疗领域，尤其是血友病领域有着长期的研究积累。
至善微信所取得的研究进展和技术优势，是中国科学家自主创新、科技成果转化造福患者的实践。
苦难的典范。
我们非常高兴至善微信融入国投创业CGT生态系统。
我们将充分发挥平台优势，对接行业资源，支持公司向更高水平发展。
泛霖资本创始管理合伙人李宇辉先生表示：“基因治疗是泛霖生物制药早期投资布局的重点领域。
至善微信创始人董彪教授一直深耕AAV基因领域公司积累了丰富的AAV基因治疗药物研发设计平台，形成了国内领先的三质粒生产体系，实现了全链条覆盖。
AAV基因治疗药物研发的研发和生产体系已进入临床试验阶段，血友病B和A的管线已经得到验证，我很高兴在这个阶段投资泛林。
公司后续新陈代谢、老化等管线推进计划。
”正心谷资本表示：基因治疗作为一种经过验证的新治疗机制，为多种疾病提供了潜在的革命性治疗方法。
正心谷非常看好至善微信的团队能力、技术平台和管线布局，自A轮投资以来，我们见证了公司高效的运营发展和突出的研发突破，我们很高兴继续支持公司本轮融资，我们期待公司未来专注于未满足的临床需求，继续开发同类最佳和首创。
基因治疗药物造福广大患者 安心国盛微芯基金表示：AAV载体基因治疗领域是罕见病、神经退行性疾病等重大临床未满足需求的潜在治疗选择，具有极高的发展前景。
公司深耕基于AAV的基因治疗业务，目前已建成覆盖rAAV基因药物设计全链条的DR.AAV平台，支持rAAV基因药物设计的动物模型疗效验证平台。
rAAV多管道快速推进，成熟高效的三质粒系统/新型痘腺病毒系统，相关技术处于行业领先水平。
安信将充分发挥自身优势，助力公司成长。
相信在董博士及核心团队的带领下，至善微信将成为中国基因治疗领域的领跑者。
行业标杆。
BMD资本创始人兼管理合伙人杨浩先生表示：“基因治疗领域是我们重点关注的领域，累计融资金额已超过1亿。
近期，美国FDA批准上市基因治疗药物Hemgenix uniQure与CSL Behring合作开发的疗法，售价1万，让一针治愈B型血友病成为可能，智善微信拥有覆盖rAAV基因药物设计全链条的DR.AAV技术平台，开创了针对B型血友病和血友病的管线布局。
A、并拥有天然独特的“FIX上海”高活性IX因子，以及通过全球最小启动子和表达框架完整包装基因组的VIII因子，并采用AAV5血清型，可以覆盖更多超过90%的血友病患者，大大提高了基因治疗的有效性、安全性和可及性，BMD资本非常看好至善微信团队在基因治疗领域的领导力和可实现性，并将为其致力于带来先进的成果做出贡献。
中国患者可以负担得起的基因疗法。
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