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基因治疗公司 Passage Bio 完成 1.155 亿美元融资,由 OrbiMed Advisors 领投

发布于:2024-06-18 编辑:匿名 来源:网络

据投资界 2 月 15 日消息,近日,基因治疗公司 Passage Bio 完成由 OrbiMed Advisors 领投的 1.1 亿美元 A 轮投资。

Frazier Healthcare Partners、Versant Ventures、New Leaf Venture Partners、Vivo Capital 和 Eli Lilly Asia Partners 也参与其中。

据悉,该公司将利用这笔资金重点开发以腺相关病毒(AAV)为载体的基因疗法,用于治疗由单基因缺陷引起的中枢神经系统(CNS)罕见疾病。

Passage Bio目前的五种候选药物组合中,两种最先进的基因疗法分别用于治疗GM1神经节苷脂贮积症(GM1)和额颞叶痴呆(FTD)。

GM1 是一种常染色体隐性遗传病,由溶酶体酶 β-半乳糖苷酶 (GLB1) 失活突变引起,GLB1 是降解 GM1 神经节苷脂和硫酸角质素所必需的。

婴儿 GM1 是该疾病最常见和最严重的形式,典型特征是 4 个月大时出现步态异常,6 个月大时出现发育退化。

FTD是指中老年人慢慢出现性格改变、言语障碍和行为异常的一种痴呆综合症。

这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经退行性变的特征模式有关。

在 5-10% 的 FTD 病例中,可以在编码颗粒体蛋白前体(一种普遍存在的溶酶体蛋白)的基因中发现致病性功能丧失突变。

基因治疗公司 Passage Bio 完成 1.155 亿美元融资,由 OrbiMed Advisors 领投

患者通常表现为进行性病程,症状出现后平均生存期为 8 年。

Passage Bio 联合创始人兼临时首席执行官 Stephen Squinto 博士表示:“Passage Bio 的开发组合为改变患者(一种罕见的单基因中枢神经系统疾病)的生活提供了无与伦比的机会。

我们期待建立一个在这个令人兴奋的治疗领域奠定了坚实的基础。

”继续取得进展,并在年初将我们关于 GM1 神经节苷脂沉积症和额颞叶痴呆的主导项目推进到临床试验。

基因治疗公司 Passage Bio 完成 1.155 亿美元融资,由 OrbiMed Advisors 领投

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