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06-21
编者注：本文译自《福布斯》，作者Aayushi Pratap首席执行官约翰·LeonardIntellia Therapeutics 刚刚宣布，在该公司位于马萨诸塞州剑桥市的长达一小时的会议在该公司总部办公室结束，该办公室距离麻省理工学院校园仅五分钟路程。
他张开双臂，十指交叉，放在脑后。
一时间，这位64岁的首席执行官看上去很轻松。
但当约翰·姚开始解释 DNA 编辑的科学时，他立即活跃起来，兴奋地使用记号笔、黑板擦和任何他能找到的东西来解释他的观点。
“我有时会用我妻子的项链（用于说明）。
”Leonard建议将人类 DNA 想象成一条由 30 亿颗四种不同颜色的珠子组成的项链。
“基因编辑的挑战是如何将 30 亿颗珠子组合起来，并准确找到您需要的 20 颗珠子。
“这些珠子代表 DNA 片段，为细胞提供工作所需的指令。
许多公司使用一种名为 Crispr 的方法进行基因编辑，该方法在实验室中剪断中将细胞中的致病基因，然后将细胞注射回患者体内这是一种革命性的精确编辑DNA的方法，2016年诺贝尔化学奖的基础也选择了这项技术，但吸引华尔街关注的是该公司的另一个基因编辑平台。
弄清楚了如何在实验室外和体内使用 Cripsr 技术，该技术可能会对目前治疗方法有限或没有治疗方法的遗传性疾病的新药开发产生重大影响。
Baird Equity Research 高级分析师 Jack Allen 表示：“以系统的方式进行体内基因组编辑。
对我来说，这才是这家公司真正的与众不同之处。
”尽管 Intellia 的基因编辑技术很新颖，但该公司仍面临着巨大的阻力。
过去12个月，Intellia的营收为1万美元，但亏损却高达2.77亿美元。
今年以来，Intellia各季度营收持续下滑，而亏损则持续加大。
迄今为止，Intellia已累计融资18亿美元，其中2016年上市时筹集了1.15亿美元，而现在这一金额仅为10亿美元。
按照 Intellia 烧钱的速度，所有剩余资金将在几年内用完。
Intellia 确实有一种有前景的药物处于早期临床试验阶段，但现阶段约 90% 的药物从未上市。
此外，Intellia还面临核心技术的专利纠纷。
更糟糕的是，Intellia 的股价也遭受重挫。
自年初以来，Intellia 股价已下跌 62%，纳斯达克综合指数下跌 23%，纳斯达克生物科技指数下跌 24%。
尽管形势严峻，Intellia至少还有一张王牌：公司管理层有足够的经验来应对这些挑战。
姚先生是一位训练有素的医生，拥有业内很少有人能比拟的记录。
2006年，Leonard加盟雅培。
在雅培工作期间，他带领团队研究了HIV抗病毒药物Norvir和Kaletra，并获得FDA批准，对遏制20世纪90年代的艾滋病流行有很大帮助。
2016年，Leonard加入从雅培实验室分拆出来的生物制药公司艾伯维(AbbVie)，并帮助开发了药物修美乐(Humira)。
该药去年销售额达1亿美元，是全球最畅销的药物之一。
“我为 Humira 工作了 13 年，”Leonard说。
“在这个过程中，我学到了很多组织原则，什么因素让组织运转，什么因素干扰组织运作。
” Intellia目前正在与再生元制药公司联合开发一种肝脏药物NTLA-。
Leonard之前的工作和中将将多种药物从实验室推向市场的丰富经验也将帮助NTLA-取得成功。
NTLA - 是一种可注射的基因编辑疗法，用于治疗 ATTR 淀粉样变性，这是一种罕见的遗传性肝病。
在美国，每 10 万人中就有 1 人受到影响，每年约有 1 人死亡。
2017年治疗这种疾病的市场规模为5.85亿美元，但实际上患者尚未诊断出更多潜力。
根据伦敦咨询公司GlobalData的报告，如果潜在的患者能够及时诊断出来，其市场规模可能会在七年内增长到1亿美元。
目前市场上有三种 FDA 批准的药物可以缓解这种疾病的症状，但没有一种可以永久治愈这种疾病，患者最终往往需要进行肝脏移植。
今年2月，Intellia公布了NTLA临床试验的早期数据，表明该药物对患者的病情具有持续的积极影响，且无副作用。
虽然从数据上看前景非常好，但Intellia的未来并不是一帆风顺的。
Intellia 从加州大学、维也纳大学以及病原体研究人员和诺贝尔奖获得者 Emmanuel Charpentier（统称为 CVC 集团）获得了用于体内基因编辑的 Crispr 技术。
加州大学生物化学家 Jennifer Doudna 因发现 Crispr 基因编辑系统与 Charpentier 一起获得诺贝尔奖，她是 Intellia 的联合创始人，尽管她在公司的日常职责有限。
CVC集团持有的相关专利也引发了一些法律麻烦，博德研究所持有的专利也存在争议。
布罗德研究所是由已故亿万富翁伊莱布罗德创立的医学研究中心，隶属于哈佛大学和麻省理工学院。
两人之间的分歧引发了一场法律纠纷，这场纠纷始于 2016 年，围绕谁是第一个发明用于人类和植物细胞的 Crispr 基因编辑工具的问题，并涉及数千万美元的专利费。
包括中国、日本和27个欧盟国家在内的80多个国家都认为杜德纳的CVC集团是第一个发明这项技术的人。
但在美国，专利审判和上诉委员会 (PTAB) 最近的一项裁决站在了布罗德研究所一边。
CVC 集团正在对结果提出上诉。
“幸运的是，这项裁决不会以任何方式影响 Crispr 的发展，”杜德纳说。
“投资者仍在向该领域投入资金。
”她补充道。
当然，即使 Intellia 在法庭上败诉，他们仍然能够获得该技术的许可。
“任何没有 Broad Institute 许可证并与 Crispr 合作的人都可能需要在某个时候获得许可证，我认为这包括 Intellia，”布罗德大学法学教授 Jacob 说。
伊利诺伊州。
舍尔科说道。
Leonard的目光超越了知识产权之争。
他目前的重点是扩大公司的开发渠道，以包括遗传性血管水肿、血友病、血癌和卵巢癌等其他疾病的治疗。
但首先Leonard必须解决专利问题并筹集更多资金。
考虑到 Intellia 技术的前景，他感到乐观。
“我认为，当人们考虑在哪里投资时，他们必须考虑的是将药物开发项目推向市场的真正可能性。
我们肯定属于这一类。
”Leonard表示，“我们已经做好了继续向公司提供资金的准备。
”他对基于 Crispr 的药物的未来更加乐观，这些药物有可能使许多致命疾病成为过去。
“未来几年，我们将不再受限于技术，而是受限于想象力，”他说。
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