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06-18
面对国内医药市场的持续内卷，不少药企将出海视为破局之道。
这一做法与当年日本制药企业的选择如出一辙。
出海的目标没有错，但必须以强大的创新能力为基础。
如果没有产品层面的创新支撑，那么注定会进入另一层面的内卷循环。
只要产品的竞争力强，那么全球化自然就是水到渠成的事情。
既然创新是中国药企出海的必由之路，那么是否意味着这条路上就没有捷径呢？事实上，情况并非如此。
孤儿药战略实际上是中国药企出海的一条捷径。
孤儿药的布局实际上已经成为观察企业战略的一个方面，对于投资者判断公司的价值也很有帮助。
中国创新药走出去的“第一步”实际上是从成为孤儿药开始的。
01 潜入陈仓的跨国公司所谓的孤儿药，是指那些针对罕见疾病群体的小众药物（在美国，是指受影响人数低于20万的疾病）。
由于这些药物的市场规模较小，导致药企的研发回报率降低。
下，为了给这些患者提供可以治疗的药物，美国FDA推出了《孤儿药法案》，从免税、申请费免除、研发资助、加速审批、上市等多个层面鼓励研发排他性。
图：美国孤儿药的优势，来源：中信证券 孤儿药的政策优势显而易见，特别是对于尚处于创新药研发初期的中国药企而言。
成为孤儿药可以直接降低公司的经营压力，限制经营压力。
提高药品出海的成功概率。
FDA设立孤儿药的初衷是为罕见疾病提供治疗。
然而，巨大的政策红利逐渐改变了孤儿药的定位。
随着越来越多的MNC（跨国制药公司）的进入，孤儿药已成为制药公司争夺市场的常用策略。
免税、申请费减免等激励措施对跨国公司吸引力不大。
最吸引他们的是 FDA 的快速批准。
众所周知，创新药是一个追求速度的行业。
孤儿药的快速审批通道可以大大提高药品上市速度。
尤其是在失败率较高的临床Ⅲ期试验中，孤儿药所需的临床规模明显更小。
FDA的审批也将更加宽松。
成为孤儿药后，这也意味着这款药物的审批速度得到了大幅提升。
这就是跨国公司看重孤儿药的核心原因。
也许一些投资者持有不同的看法。
孤儿药的受众很少。
即使提前获批，又能获得多少商业价值？这个想法比较简单，因为医生可以“超说明书”使用药物。
只要营销部门有适当的市场教育，其他适应症的临床进展跟上，那么完全可以依靠“适应症外”来创造收入。
患者自愿吸毒的这种情况是合理合法的。
例如康方生物去年在国内推出的卡多尼单抗(Cardonilimab)，因其优异的疗效而出现了诸多“适应症”。
正是因为孤儿药背后蕴藏着巨大的商业利益，跨国公司在研发一款重磅新药时，往往会将适应症切割成非常细分的类别，力求向罕见病靠拢，力争在孤儿药上占据领先地位快速通道 一旦获得批准，就可以使用适应症扩展或标签外适应症来扩大市场。
全球年收入前10名药物中，修美乐（Humira）、Keytruda、来那度胺（Revlimid）都曾经是孤儿药。
随着后续适应症的扩大，它们已经成为全球收入最高的药物，这足以向市场证明孤儿药也可以成为“药王”。
图：全球年收入排名前十的药物，来源：博科研究院。
虽然该药物获批非孤儿药适应症后将失去孤儿药政策保护，但这对于跨国药企来说简直不值一提。
能够更早、更快地抢占市场，是MNC孤儿药战略的核心。
跨国药企的孤儿药策略看似是响应FDA关注罕见病的号召，但实际上是为了自身利益最大化。
02 孤儿药给中国制药企业带来的好处 跨国制药公司对孤儿药政策进行了非常深入的研究。
但对于中国药企来说，孤儿药的意义不仅限于此。
它背后实际上有三层好处。
（一）适应症的地区差异 孤儿药一般是指针对罕见疾病的药物，但世界不同地区对罕见疾病的定义差异很大。
例如，美国市场罕见病的定义要求患者人数低于20万，而日本市场罕见病的门槛已降至5万。
在澳大利亚，罕见病的定义是患病人数少于 20 万人。
基于罕见病定义的松散程度不同，孤儿药在世界范围内也有不同的定义，并不是一个普遍的概念。
再加上各国发病率的差异，这进一步增强了孤儿药分销的战略性。
图：世界各国罕见病定义对比，来源：中国罕见病定义研究报告。
例如，在美国，肝癌患者数量仅有数万，是最高意义上的罕见病；而在中国市场，肝癌患者数量接近40万。
人们。
这意味着国产治疗重大癌症的药物达到了美国孤儿药的标准，预期的差异不言而喻。
类似的情况也发生在肺癌、鼻咽癌等疾病中。
如果能利用好这种适应症的区域差异，对于中国药企走出去将起到事半功倍的效果。
（2）美国示范效应 美国市场拥有全球最完善的药品审批制度，具有全球示范效应。
无论一款药物的销售业绩如何，只要获得FDA批准，往往就意味着其具有较强的市场公信力。
毕竟FDA目前在安全性、质量、有效性等方面都是全球的天花板，世界上很多国家的药品审批都盯着FDA。
FDA 批准就像免检标志。
如果产品成功通过，进入其他市场的难度就会突然降低。
例如百济神州的BTK抑制剂Byezer就是一个很好的例子。
今年11月在美国获批上市后，很快又在加拿大、澳大利亚、俄罗斯、欧盟等其他地区获批上市。
现其业务版图已覆盖全球50个国家和地区。
如果没有FDA的批准，相信百越泽也不会有如此高效的国有化效率。
FDA批准的药品更容易获得其他国家监管机构的批准，国际合作也更加便捷。
患者也更加信任这款产品。
（三）竞赛门槛显着降低。
对于财力雄厚的跨国公司来说，FDA给出的财务政策或许不值得一提，但对于刚刚起步的中国创新药企来说，却具有巨大的财务价值。
首先，获批为孤儿药的产品将享受临床研究和测试50%的税收减免，还将节省数百万美元的NDA审批费用，以及可观的孤儿药研发财政补贴。
总的来说，这些财务豁免很可能为制药公司节省数千万美元的支出。
这将极大缓解尚未实现持续盈利的中国创新药企的药物研发压力。
此外，在失败率最高的Ⅲ期临床试验中，孤儿药临床试验的要求也明显放宽。
不仅样本数量大幅减少，而且往往是单臂试验，降低了临床试验的成本。
有时FDA甚至会对某些孤儿药进行特别照顾，进一步减少临床试验的数量，以帮助这些药物获批上市。
这些临床阶段的激励措施有助于大幅降低孤儿药临床试验成本，从而缩小中国创新药企与跨国公司之间的资本差距。
03 孤儿药已成为标签。
百济神州的zanubrutinib和传奇生物的Cedagene是目前国内药企出海最好的例子，无一例外都拥有孤儿药地位。
在巨大的政策红利下，孤儿药成为中国药企走出去的必由之路。
纵观国内创新药企，他们对孤儿药越来越重视，其明星产品几乎都获得了FDA孤儿药资格。
这一趋势无疑让投资者更容易研判药企的管线。
一款创新药能否成功走向全球，甚至成为明星药，首先取决于能否获得FDA孤儿药资格。
从另一个角度来看，孤儿药正在成为中国创新药走向海外的标签。
如果没有孤儿药资格，想要出国是极其困难的。
图：国内重点孤儿药名单，来源：博科研究院 然而，获得孤儿药资格并不意味着胜利，相反，这只是一个开始。
与上市批准是商业化的起点不同，即使管道刚刚获得批准，制药公司也可以向 FDA 申请孤儿药地位。
这与药物功效和研发无关。
所有投资者都知道，创新药研发有惊无险，这意味着大量孤儿药注定无法最终获批上市。
即使FDA降低了孤儿药的上市难度，他们仍然需要面临严峻的研发挑战。
获得孤儿药地位只能从侧面说明药企志存高远，从项目之初就着眼于全球市场。
不过，这个期望能否实现，或者需要多长时间才能实现，目前还是一个未知数。
尽管如此，孤儿药仍然是值得中国药企深入研究的产业政策，可以大幅降低优质管线出口海外市场的成本。
对于投资者来说，孤儿药已经成为衡量药品价值的简单标签。
如果制药公司想要向全球扩张，那么孤儿药资格将是他们必须迈出的第一步。
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