疫情影响下的MWC:赞助商退出、湖北人员被禁止入场、参与者“不握手”
06-17
投资界(ID:pedaily)7月11日消息,北京思珞赛生物科技有限公司(诺辉公司(以下简称“思珞赛”)宣布完成逾1000万美元Pre-A轮融资,本轮融资将用于公司程序化给药平台TAXYTM的建设以及CDMO业务的推广。
Venture Partners与另一家知名医疗投资基金思珞赛共同领投,专注于新型纳米药物尤其是外泌体相关创新药物的研发和应用,致力于外泌体本身及临床应用的转化。
目前,公司拥有近1000平米的研发生产基地,依托自有的外泌体药物研发平台和完善的GMP生产及质量控制体系,具备了外泌体的量产能力。
从实验室水平到工业水平。
同时,公司还对外提供外泌体领域相关的科研服务和CDMO业务。
药物输送是指从空间、时间、剂量等方面综合调控药物在体内分布的技术系统。
它不仅影响最终药物的疗效,也成为决定药物研发成败的关键点。
药物递送一直是药物研发中永恒的话题。
无论是化学药物还是生物药物,几乎所有药物都会面临给药问题。
药物递送系统主要承载药物靶向、药物控释、促进药物吸收、药物属性增强四大核心功能。
对于传统的给药系统来说,这些功能往往只能实现部分功能。
因此,开发一种能够同时具备多种功能的药物递送载体对于临床应用至关重要。
脂质体(LNP)作为药物载体有着悠久的历史。
COVID-19疫情期间,mRNA疫苗名声大噪,作为mRNA递送载体的脂质体也引起了高度关注。
然而,脂质体存在潜在的细胞毒性、无法靶向特定组织、细胞摄取效率低等缺点。
因此,如何在保证安全的情况下成功、有效地将核酸分子递送到特定的组织和器官仍然非常具有挑战性。
。
科学界正在不断研究和验证更多的药物输送技术。
近年来,以细胞外囊泡(EV)为代表的非病毒技术成为热门话题并吸引了大量投资。
细胞外囊泡是细胞释放的微小囊泡,含有蛋白质、miRNA、lncRNA等生物活性分子。
细胞外囊泡的表面含有识别靶细胞的蛋白质信号分子。
靶细胞可以通过受体配体结合和内吞/膜融合吸收细胞外囊泡携带的信息物质,从而改变细胞的生理状态。
细胞外囊泡作为细胞之间的天然信号传导信使,用于细胞间通讯,特别是长距离通讯。
凭借其天然特性,细胞外囊泡被认为是最有潜力的药物递送载体,适合递送各种化学物质、蛋白质、核酸等。
外泌体是一类直径为30 nm的细胞外囊泡,具有磷脂双层结构,携带多种蛋白质、核酸、脂质等重要生物信息。
其生物合成是由多种细胞分子介导的精细调控过程,各种生物活性分子被特异性分类到外泌体中。
因此,外泌体可以被靶向和改造以赋予特定的药物递送载体功能。
与脂质体和病毒载体相比,外泌体可以被设计为靶向特定的组织和器官,毒性低,非免疫原性,并且可以实现颅内药物递送。
他们展示了许多优势。
在核酸药物递送方面具有无可比拟的优势。

但目前外泌体载药技术存在四个痛点制约其临床转化。
一是规模化生产,二是药物高效装载,三是外泌体精准转化,四是胞内药物释放。
针对以上四个痛点,思珞赛对外泌体给药技术进行了全面创新研发,自主研发了可编程给药系统——TAXYTM。
思珞赛建立了具有自主知识产权的外泌体产生细胞系ExoBoost。
与T和ExpiF等现有细胞系相比,该细胞系可将外泌体产量提高20倍。
此外,公司还开发了外泌体药物装载系统ExoPack,可以高效、选择性地将蛋白质或核酸药物装载到外泌体内部或表面。
思珞赛还研究了外泌体进入细胞的不同机制。
基于受体配体的不同作用,他开发了不同组织靶向的外泌体ExoTarget,可以靶向大脑、肺部、肌肉等。
公司还对外泌体进入细胞后的循环途径进行了深入研究,初步建立了促进药物释放的工程化外泌体ExoRelease,为进一步优化外泌体载体、提高药物释放效率奠定了基础。
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