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BCMA CAR-T疗法一夜之间“恐怖”

发布于：2024-06-18 编辑：匿名来源：网络

持续前进的CAR-T疗法却遇到了意想不到的阻碍。

11月20日，百时美施贵宝/2seventy Bio的CAR-T疗法Abecma（多发性骨髓瘤三线治疗的补充适应症申请）被FDA推迟。

这背后的原因可能是 FDA 希望看到更多的总生存期 (OS) 数据。

过去，FDA 仅要求无进展生存期（PFS）作为主要终点。

受此消息影响，2seventy Bio股价暴跌18%，百时美施贵宝小幅下跌3.8%。

那么，FDA对CAR-T疗法临床数据要求的提高究竟只是一个例外事件，还是未来的常态？ / 01 / Abecma遭遇阻碍过去9个月，Abecma的销售额在竞争对手强生/Legend BioCarvykti的挤压下持续下滑。

今年第一季度，Abecma的销售额达到了1.47亿美元的峰值，但第二季度销售额下降至1.32亿美元，第三季度只剩下1万美元。

在这样的情况下，Carvykti提前批准多发性骨髓瘤三线治疗适应症也被视为Abecma恢复增长的重要一步。

此前，Abecma 申请的复发或难治性多发性骨髓瘤三线治疗申请预计将于 12 月 16 日收到 FDA 的答复。

但现在看来，Abecma 的计划已经失败。

据 Bristol-Myers Squibb/2seventy bio 报道，FDA 已推迟批准 Abecma 用于该适应症。

同时，FDA还将召开肿瘤药物咨询委员会会议，讨论KarMMa-3研究的数据，并审查与OS次要终点相关的数据。

要知道，多年来，FDA一直允许无进展生存期取代主要终点，以实现药物的快速上市。

但现在，为什么FDA突然改变态度，开始审查OS数据呢？ /02/FDA突然变脸事实上，FDA的要求并不突然。

不久前，诺华首席执行官 Vas Narasimhan 在公司电话会议中提到，FDA 在使用 PFS 提交申请时对 OS 数据的期望发生了重大变化，这可能会影响所有癌症药物。

不难理解FDA正在加强对OS数据的审查。

总体生存数据对于评估癌症治疗的临床效果至关重要，因为它直接反映了患者治疗后的生存时间。

过去，尽管许多肿瘤药物是基于无进展生存期或客观缓解率等替代终点推出的，但许多药物最终未能将这些替代终点与总生存期的黄金标准等同起来。

因此，FDA越来越希望制药公司能够提供可靠的总体生存数据，以证明新疗法确实可以帮助患者延长生命。

然而，目前 FDA 不应要求所有疗法的 OS 数据。

FDA发言人在接受外媒采访时表示，当临床试验中有初步证据表明对OS存在潜在损害时，FDA通常需要看到成熟的数据。

这也可能是Abecma补充适应症迟迟获批的原因。

尽管 Abecma 达到了 PFS 的主要终点，但在一篇 III 期临床研究的论文中，研究人员在附录中披露，与标准治疗组的患者相比，Abecma 组的患者有 30% 的死亡。

BCMA CAR-T疗法一夜之间“恐怖”

是26%。

根据 OS 趋势和交叉效应，FDA 最终可能需要更长时间的随访来确定 Abecma 的 OS 数据是否受到影响。

/ 03 / 对竞品会有什么影响？那么，FDA对Abecma的态度会影响后来者Carvykti吗？强生/传奇制药也在努力将 Carvykti 推进三线治疗，预计 FDA 将于 2020 年 4 月 5 日做出最终决定。

投资者担心 FDA 还将要求 Carvykti 的完整操作系统数据，以及 Carvykti 的扩展指示也可能会延迟。

至于Abecma的封锁是否会影响Carvykti，答案还不得而知。

核心是，如果FDA对所有CAR-T疗法的要求变得更加严格，Carvykti很可能会受到影响；但如果 FDA 在 OS 数据的益处存在不确定性的情况下只要求成熟的 OS 数据，那么对 Carvykti 的影响可能不会太大。

那么，FDA封杀Abecma背后的真相是什么呢？也许要等到 FDA 咨询会议召开后我们才能知道这个问题的答案。

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