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06-21
Sébastien Thibault/nature下个月,CRISPR-Cas9基因编辑技术将进入新阶段:全球首个人类CRISPR基因编辑临床试验即将进行开始开始。
早在7月6日,这项临床试验就已获得该院伦理审查委员会的批准。
进行这个实验的人是土生土长的中国人科学家——四川大学华西医院的肿瘤科医生卢铀。
宾夕法尼亚大学免疫疗法研究员 Carl June 表示:“这是令人兴奋的一步。
”包括June在内,很多科学家也在进行CRISPR-Cas9技术的研究。
June正在开展基因编辑技术实验,以帮助患者抵抗艾滋病毒,但目前正在等待FDA批准,预计将于今年年底启动。
卢铀在接受Nature采访时表示,审核耗时半年,也消耗了大量人力物力。
据他介绍,团队也将尽快推进这项技术。
从卢铀的简历来看,他在癌症的临床患者实验方面也有丰富的经验。

资料显示,卢铀2016年毕业于泸州医学院医学系,获医学学士学位; 2016年毕业于华西医科大学,获硕士学位;并在JM博士的实验室工作。
待遇博士后工作。
擅长肺癌、食管癌等胸部肿瘤的精准三维放疗、综合放化疗及生物靶向治疗。
卢铀也是一位拥有众多出版物的学者。
先后承担医院、部门和国家规划项目子课题的科研工作,参与多项国家和自然科学基金项目。
现任国家“十一五”基因治疗项目负责人人类重大疾病研究员。
负责新药临床试验项目3项。
实用新型专利发明一项(专利权人)。
发表国内外文章50余篇,其中SCI收录论文15篇。
目前,中国的科学家非常关注CRISPR技术,从事相关研究的科学家近年来也取得了很多成果。
例如,2018年,中山大学黄俊久教授和中山大学附属第一医院周灿全教授在杂志上发表《蛋白质与细胞》研究成果,利用CRISPR/Cas9系统修改基因组人类胚胎的研究引发了一系列伦理争论。
今年4月,广州医科大学的研究人员利用基因编辑技术对人类胚胎进行改造,以预防艾滋病毒。
这项研究结果发表在《辅助生殖与遗传学杂志》上,由于疾病的敏感性和人类伦理,也引发了讨论。
卢铀从肺癌细胞入手,这是一种相对温和的方法。
作为第一个对人类进行基因编辑临床试验的中国科学家,卢铀希望通过这次实验,让基因编辑真正为人们所用。
而如果实验成功的话,相信也将是对基因编辑领域的一个肯定。
中国的科学家对CRISPR非常重视,现在他正在启动世界上第一个人体临床试验。
这就是天上的节奏吗?如果你对CRISPR技术还不太了解,欢迎先复习一下生物课:高能生物课|什么是 CRISPR 技术?它可以编辑人类 DNA 和 RNA吗?如果你有闲话,欢迎看一下关于这项技术的专利之战:在基因编辑战争中,只有互相伤害吗?简单来说,CRISPR技术可以理解为基因编辑,就是“修改”基因组中错误的基因,以恢复人体细胞的正常功能。
卢铀团队将在华西医院启动这项实验。
按照计划,团队将招募一批患有恶性非小细胞肺癌、化疗已被证明无效的患者人,相当于“死马当活马医”。
卢铀表示,“目前能找到的治疗方法非常有限,基因编辑技术可以给患者带来一线希望。
”据Nature介绍,团队将从患者体内提取T细胞(一种免疫细胞),然后进行CRISPR-Cas9基因编辑技术敲除特定基因。
该基因携带的PD-1蛋白可以检查细胞发起的免疫反应,防止健康细胞受到损害。
之后,研究人员对经过基因编辑的细胞进行了扩增,并将它们重新注射到患者体内,它们可以在体内循环并治愈癌症。
卢铀团队成员、华西医院肿瘤科医生邓雷表示,本次临床试验将由成都美杰赛尔生物技术有限公司进行检查和鉴定,以确保基因被成功“编辑”。
合作伙伴成都美洁赛尔生物科技有限公司的网站介绍显示,这是一家主营业务为国际前沿细胞治疗技术研发与服务的高新技术企业。
公司技术服务项目肿瘤细胞免疫生物治疗被《科学》杂志评为年度十大科技进步第一名;其中长期核心发展项目——靶向肿瘤干细胞治疗,是当前国际生物医药界的重大战略投资前沿。
纪念斯隆凯特琳癌症中心的外科医生蒂莫西·陈(Timothy Chan)表示,原始基因编辑技术的主要问题是细胞的过度反应。
由于该技术针对的是T细胞,因此可能会导致过度的自身免疫反应,导致细胞开始攻击其他正常组织;去年,FDA批准了一种基于两种抗体来阻断PD-1的疗法,但该疗法的有效性更难以评估。
卢铀计划进行的方法更有可能对抗体产生作用,而这次实验的目标是肺癌肿瘤组织。
会提取特定的T细胞,相对不太可能引起自身免疫反应。
据邓磊介绍,团队将在一期临床试验中尝试上述方法,并在三个剂量下测试效果。
同时,还需要密切关注各项身体指标。
如果一切顺利的话,审判将于下个月开始,让我们等待好消息吧。
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