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06-18
今天的中国需要什么样的创新药？中国医药行业已经很久没有收到这样的消息了。
不久前，南京传奇生物科技有限公司（简称“传奇生物”）的“cilta-cel”（cilta-cel）获得美国FDA批准上市，成为首个获批的由美国FDA自主设计研发的CAR。
中国制药公司。
T产品。
这对于中国创新药来说无疑是具有里程碑意义的事件。
“继百济神州之后，传奇生物再次证明中国创新药企也有能力成为一流企业。
”业内人士尖锐地说。
此前，国内不少创新药企被质疑“伪创新”，疯狂追求“仿制药”、“跟风”，集中精力瞄准热门靶点，打造出一批功效雷同、无突破的产品。
。
随着集中采购的实施以及CDE最新新药指南的发布，不少药企陷入低迷。
销量下降，上市受阻，FDA 也失败了。
困难接踵而至。
传奇的生物学给处于低潮的中国医学界带来了难得的兴奋。
但这只是开始，大家都期待着更多传奇生物的诞生。
下一个传奇生物在哪里？当我们梳理这条巨大的赛道时，上海斯丹赛生物科技有限公司（简称斯丹赛）映入眼帘。
与CAR-T在血肿治疗方面的辉煌相比，CAR-T疗法在实体瘤的应用并没有太多实质性的进展。
斯丹赛成立于2008年，有望成为全球第一家提供First in Class CAR-T产品用于实体瘤治疗的公司。
2020年8月31日，美国FDA批准斯丹赛公司基于CoupledCAR技术平台开发的实体瘤细胞治疗产品GCC19CART的IND申请。
这是一项评估 GCC19CART 对复发或难治性 (R/R) 转移性结直肠癌患者疗效的研究。
I 期多中心临床研究。
此前，这款CAR-T产品在针对三线及以上转移性结直肠癌的IIT临床试验中取得重大突破。
在中国累计的35例晚期结直肠癌患者中，剂量攀升 Slope试验中剂量组的ORR（客观缓解率）达到50%，而国家批准的两种三线结直肠癌药物的ORR美国FDA的瑞戈非尼和曲氟尿苷/替匹拉西分别仅为1%。
和1.6%。
与两期相比，斯丹赛CART产品的ORR显着提高。
“如果在美国进行的IND临床试验能够复制相同的疗效和数据，就意味着我们能够实现‘First in Class’。
”斯丹赛创始人萧雷谈起这一点充满信心。
据了解，目前世界上结直肠癌只有两种有效的治疗方法。
也就是说，当一线、二线药物用完后，三线药物的作用就很小了。
几乎没有有效的药物可以治疗。
此时，患者往往处于相对健康的状态。
而年轻的状态，却只能等待死亡。
一个典型的例子是，8月28日，漫威电影演员查德维克·博斯曼因结肠癌在家中去世，享年43岁。
事实上，结肠直肠癌在美国死亡率中位居第二。
每年有超过 50,000 人死于结直肠癌。
据国家癌症中心统计，2018年我国结直肠癌新发病例为40.8万，位居所有恶性肿瘤第二位。
其中，19.6万人死于肠癌，死亡率排名第四。
“我们的目标是解决市场上未满足的医疗需求。
”肖雷表示，这也是美国FDA鼓励的方向。
对于“First in Class”创新药物候选者，FDA 经常利用政策灵活性来批准它们。
其中一个例子是诺华公司的 Kymariah，它是人类历史上第一个被批准用于治疗急性淋巴细胞白血病的 CAR-T 疗法。
2008年，一位名叫艾米丽·怀特海德的小女孩成为该疗法的第一个儿童实验者。
面对全新的疗法，这本应该是艾米丽生命中最后的手段。
然而令人意想不到的是，通过治疗，仅仅几周的时间，她体内的癌细胞全部被消灭，这成为创新药物史上划时代的事件。
如今，艾米丽仍然安然无恙，她的无癌生存期已接近第十个年头。
2016年，诺华向FDA提交了药品上市申请。
按照程序，要等到当年10月才能正式批准。
不过，考虑到 Kymariah 的革命性突破，FDA 主动将时间提前至当年 8 月。
对于 FDA 来说极为罕见。
同年，Emily被《Nature》杂志评为年度人物，人类正式进入CAR-T细胞治疗时代。
“我们也开始申请快速通道了。
”肖雷透露，斯丹赛早期实验组的总体中位生存期（mOS）达到12-17个月，明显优于FDA批准的标准治疗三线药物（mOS，6-8个月），总体中位生存期是监管部门批准肿瘤药物的金标准。
作为一种同样具有突破意义的疗法，斯丹赛也有望获得FDA的“关怀倾斜”。
“比如，很快就能通过BLA（生物制品上市申请）审核申请，从原来的10个月缩短到6个月。
”与此相对应，国内“me Too”药企纷纷在FDA失败，要么被要求撤回，要么被推迟审批时间。
一时间，我国创新药笼罩在阴霾之中。
最近，FDA和咨询委员会一再表示，“me Too”候选药物没有政策灵活性，因为其适应症不会被视为“未满足的医疗需求”。
“最根本的原因是市场对‘me Too’药物的需求并不迫切。
”肖雷表示，回到医药人的初心，斯丹赛致力于研发真正的创新药物。
教授自己创业，有望夺得世界第一。
作为斯丹赛创始人，肖雷在细胞生物学、细胞治疗和基因编辑领域拥有20多年的经验，以及丰富的海外研究经验。
在德国慕尼黑大学攻读博士学位期间，他重点研究了非洲爪蟾的早期胚胎发育，随后在美国约翰·霍普金斯大学担任博士后，从事人类胚胎干细胞的研究。
2006年，肖雷学成回国，在中国科学院上海生物化学与细胞科学研究所建立了独立研究实验室，并担任研究组组长。
在生化细胞研究所，肖雷招收了第一位研究生吴钊，并于2006年与他共同创办了斯丹赛学院。
2008年，肖雷进入浙江大学，很快成为这所顶尖学府的特招生教授。
当时他年仅39岁。
从学术角度来看，肖雷无疑有着光明的前途，但他并没有一步步走下去。
彼时，抗肿瘤新药的风潮终于从大洋彼岸传到了中国。
2009年，国内药品审批制度改革也让创新药开始飙升。
看到历史性的机遇即将来临，肖雷按捺不住内心的喜悦。
“中国创新药时代已经到来。
”同年，他辞去浙江大学教职，全身心投入斯丹赛创业事业。
公司发展至今，汇聚了研发、技术、知识产权等方面的顶尖人才。
除了两位创始人之外，上市公司Lumos Pharma和NewLink Genetics的前CMO也加入斯丹赛担任首席医疗官；原火箭药业制造部副部长，总裁为斯丹赛高级副总裁，分管生产技术；拥有华盛顿大学法律和医学背景的田乐博士兼任高级副总裁，负责知识产权事务。
拥有10余年生命科学知识产权工作经验。
……值得一提的是，前FDA高级审评专家卢晓斌也加入斯丹赛，负责药品注册事务。
当诺华 Kymariah 提交申请时，他是 BLA 审查委员会的主席。
拥有FDA专家对于新药研发进度的重要性不言而喻，如此重量级的加盟在国内医药圈极为罕见。
在卢晓斌看来，正是斯丹赛在CAR-T领域的技术突破吸引了他，“如果我们治疗结直肠癌的药物最终获得批准，这将是第一个针对实体瘤的CART BLA的里程碑。
“值得一提的是，斯丹赛的CoupledCAR技术平台不仅限于结直肠癌，且具有高度可扩展性。
研发管线还包括针对卵巢癌、前列腺癌等其他实体瘤的CAR-T产品。
”目前，在细胞治疗领域，斯丹赛公司是全球为数不多的依靠同一平台技术针对不同靶点开发创新药物的公司之一。
”肖雷自信地说。
“我们用于治疗结直肠癌的CAR-T产品计划首先在美国上市。
未来合适的时候，我们也会申请在中国审批上市。
造福国内患者也是我们的初衷。
斯丹赛联合创始人吴照进一步补充道。
鼎晖为何两次投资？在创新药的研发过程中，资本也发挥着非常重要的作用。
目前斯丹赛已经进行了天使轮到C轮四轮。
在融资方面，投资人团队非常豪华，包括鼎晖VGC（创新成长基金）、健桥资本、火山资本、高特嘉投资、软银中国、航海新界等，其中最为突出的无疑是。
鼎晖VGC（创新与成长基金）投资斯丹赛天使轮并领投C轮。
鼎晖VGC高级合伙人高杰良回忆，当他第一次接触斯丹赛时，CAR-T细胞疗法在中国还处于起步阶段。
国外同类产品已初步获得临床验证。
对斯丹赛的天使投资于2016年完成，公司看重团队的研发能力和CAR-T细胞治疗的行业前景。
天使投资完成后，斯丹赛血肿CAR-T疗法取得积极突破。
，应用于39名患者，达到85%的完全缓解，与美国诺华的临床数据相当。
随着时间的推移，斯丹赛逐渐将研发重点从液体肿瘤转向实体肿瘤的治疗。
自主创新的CoupleCar技术突破，近年来在CAR-T细胞治疗实体瘤方面取得了优异的临床试验结果。
今年，鼎晖投资再次完成对斯丹赛的C轮领投。
“与之前的天使投资相比，C轮投资对我们来说更具挑战性。
国内生物制药企业大多采取me-better研发策略，这些项目可以在国外找到标杆企业。
“高杰亮表示，不过，斯丹赛实体瘤CAR-T技术没有标杆，无论是平台技术还是靶点都是原创的，这对投资团队的尽职调查工作提出了很高的要求。
”鼎晖VGC团队不仅对核心产品的临床试验数据进行了深入研究，获得了非常详细的尽职调查结果，还从产品机理、临床前研究、临床试验数据等方面对斯丹赛产品进行了全面的审查、生产、注册到营销和销售。
经过深入研究，我们最终完成了C轮领投。
事实上，深耕医疗投资的鼎晖VGC团队一直致力于寻找和关注从科研到产业转化的“拐点”。
坚持“临床价值导向”的投资理念也得到了斯丹赛项目的印证。
肖雷事后也非常感慨，“临床试验数据的评估涉及到肿瘤外科、内科、影像学等多个学科，需要很强的专业能力。
鼎晖下功夫研究和实施的能力着实让人刮目相看。
” ”。
据了解，完成投资后，鼎晖VGC还为斯丹赛对接医疗及产业链资源，协助斯丹赛在中国推进临床试验。
目前，斯丹赛用于治疗结直肠癌的CAR-T产品已获得临床试验。
获得美国FDA试验批准，有望成为全球首家提供治疗实体瘤的一流CART产品的公司。
结论 2019年中国创新药将何去何从？一方面，对于药企来说，聚焦热门标的搞“跟风”，让其陷入了低效的内卷循环；另一方面，药品集中采购收紧了支付端，直接给行业泡沫泼了冷水。
2017年，《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》上市，直指“伪创新药”，未来只有与最好的药物进行头对头的试验，才能证明它们是“Best in class”。
能否获批上市……一时间，药企一片哭声。
就连龙头企业也遭遇销售市场滑铁卢，被迫裁员，并开始调整产品路线。
另一方面，继续为尚未盈利的药企提供血液的投资者也受到打击。
科创板IPO退市、A股香港IPO崩盘、上市药企股价大幅下跌，都在伤害着VC/PE。
神经。
数据显示，去年有24家生物医药企业申请科创板上市失败，被按下暂停/终止按钮，占全部申请的三分之一以上。
更重要的是，一些新药项目的估值在IPO前已经大幅折扣。
为了继续试验，“即使亏了以前股东的钱，也要含泪筹集资金”，这极大地损害了风险投资公司的活力。
在这样的情况下，医药投资也从2016年疫情期间的热情开始冷静下来，不少机构仍保持观望，等待“命运的考验”。
“这岂不是说明风险投资只敢稳妥。
”北京某机构负责人表示，这种心态导致他们在同质化项目出现时涌入，在行业下行时分散。
真正的First in Class必然充满风险，但敢于付出的人，无论是药企还是风投机构，最终都会得到回报。
“也许传奇生物和斯丹赛会成为中国创新药企回归的最纯粹的创新药。
精神是生产具有巨大临床价值的好药的开始。
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