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高能生物课-什么是 CRISPR 技术？它可以编辑人类 DNA 和 RNA吗？

发布于：2024-06-17 编辑：匿名来源：网络

首先我们回顾一下两个熟悉而又陌生的概念： RNA：核糖核酸 DNA：脱氧核糖核酸原核生物和真核生物的遗传物质是DNA，病毒的遗传物质是DNA或RNA。

好吧，去看电影吧。

RNA结构图近日，麻省理工学院脑与认知科学系博士张峰在《科学》发表的研究成果表明，他的团队首次实现了利用CRISPR进行RNA编辑。

据悉，张峰和他的团队发明了一种新的CRISPR系统，靶向RNA而不是DNA。

该论文的标题是“C2c2 是一种单组件可编程 RNA 引导的 RNA 靶向 CRISPR 效应器”。

CRISPR系统是目前在大多数细菌和所有古细菌中发现的一种获得性免疫系统，用于消除外来质体或噬菌体，并将外来基因片段作为“记忆”留在自己的基因组中。

它的全称是“常见回文重复簇/常见回文重复簇关联蛋白系统”。

具体来说，在生命进化史上，病毒传播的方式就是将自己的基因寄生到细菌体内，利用细菌的细胞工具复制自己的基因（病毒没有细胞）。

为了降解外来入侵的病毒基因，细菌进化出了CRISPR系统，可以从自身染色体上切除病毒基因——这也是细菌独特的免疫力。

CRISPR应用的突破：从DNA编辑到RNA编辑过去10年以来，科学家们只能使用该系统来开发DNA编辑技术，通常依赖于可以编辑一段RNA（核糖核酸）的复合物。

在指导下，寻找目标DNA序列，然后将其切除。

简单来说，就是手动辅助细胞免疫来治疗癌症。

雷锋网此前报道，科学家发明了CRISPR/Cas9基因编辑系统，通过操作一种蛋白质Cas9的复合物，切除多种靶细胞的DNA。

然而，张峰和博士的这一技术突破让CRISPR系统能够靶向RNA，而不再局限于DNA切除免疫。

这还要从去年10月份说起。

去年 10 月，来自麻省理工学院、麻省理工学院-哈佛布罗德研究所、美国国立卫生研究院 (NIH) 和罗格斯大学的科学家团队发现了 C2c2 酶。

C2c2是一种RNA介导的酶，可以有针对性地降解RNA。

这种酶可以帮助细菌抵抗病毒入侵，随着科学家进一步研究，他们发现C2c2酶可以用来切割细菌细胞中特定的RNA序列。

仅靶向 RNA 可以对 RNA 进行高通量精确操作。

有什么好处？我们都知道，病毒是没有细胞结构的最低等生命形式。

最简单的病毒中心是核糖核酸（RNA）。

植物病毒中，除少数例外（如花叶花叶病毒）外，几乎都是RNA病毒。

RNA病毒的遗传物质由核糖核酸（RNA）组成。

DNA 是细胞身份和功能的基因组； RNA 的作用是帮助执行这些基因组指令。

C2c2只针对RNA，可以对RNA进行更精准、更大规模的临时操作——可以理解为：先擒贼先擒王。

对基因功能进行更有针对性的调控可以促进人类医学中疾病的识别、治疗和预防。

DNA 编辑会在细胞基因组中产生永久性变化，但这种基于 CRISPR 的 RNA 靶向方法可能允许科学家对细胞基因组进行临时改变，并根据需要向上或向下调整。

C2c2的应用前景利用RNA及其衍生物干扰基因表达已有先例，例如利用siRNA这种小分子RNA也参与糖核酸干扰。