职业教育品牌“成拉教育”获6600万Pre-A轮融资
06-17
不知道几年后人们会如何评价这一年在人类科技史上的意义。
首先，ChatGPT 在年初举行，然后到了年中，室温超导问题就出现了。
年底，发生了一件更加难以预料的大事：人类选择主动打开“基因编辑”的潘多拉魔盒。
就在上个月，基因编辑商业化的大门终于打开——Vertex与CRISPR联合宣布，CRISPR/Cas9基因编辑疗法（商品名：Casgevy）在英国获准上市，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血。
上周五（12月8日），FDA（美国食品药品监督管理局）正式效仿英国的做法，批准了Casgevy的上市。
同日，蓝鸟生物研发的与Casgevy适应症有重叠的基因编辑疗法Lyfgenia也获得批准。
当基因编辑疗法开始在全球最大的创新药物市场获得批准时，意味着到今年年底，人类实质上已经开启了“基因编辑”时代……是福还是祸？ 01 天使的手术刀 基因是一段带有遗传信息的DNA片段。
它存储着生命的种族、血型、妊娠、生长、凋亡等过程的全部信息，支撑着生命的基本结构和表现。
顾名思义，基因编辑技术是一种对DNA基因序列进行定向修饰的技术。
通过这项技术，人类理论上可以完全掌控自己的命运。
这项技术的起点可以追溯到2000年，当时沃森和克里克提出了DNA双螺旋结构，拉开了现代分子生物学的序幕，首次将人类认知引入到基因层面。
尽管人类很早就发现了DNA的结构，但在基因的概念上很长一段时间都没有太多新的进展。
直到20世纪70年代，人类才发现基因编辑的可能性。
在研究细菌如何防御噬菌体的过程中，科学家发现细菌体内存在一种特殊的酶，可以降解噬菌体的DNA，从而保护细菌免受噬菌体的侵害。
该酶是一种限制性核酸内切酶。
基于这一发现，人类开始尝试基因编辑的可能性。
2017年，美国基因公司Sangamo Therapeutics推出了第一代基因编辑技术ZFNs。
该技术可以修饰体细胞和多功能干细胞的基因组，但需要设计和合成复杂的蛋白质模块。
建设周期长，步骤繁琐，达不到任何目标。
靶基因结合。
显然，如此繁琐的步骤很难在商业上实现。
ZFNs出现13年后，第二代基因编辑技术TALENs问世。
与ZFN相比，虽然蛋白质设计得到简化，但仍然需要大量时间来设计和组装。
同时，由于其尺寸过大，递送至靶细胞更加困难，无法进行高通量基因编辑。
复杂的机制极大地限制了基因编辑的进一步应用，这也为后续的迭代指明了方向，那就是简单和高效。
图：三代基因编辑技术对比，来源：华西证券 2009年，两位年轻女科学家Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna研发出第三代基因编辑技术CRISPR/Cas。
与前两代技术相比，CRISPR/Cas*的变化在于效率的提升。
该系统简单、精准、编辑效率高、运行成本低，大大降低了技术门槛，使基因编辑临床应用成为可能。
基于CRISPR/Cas技术的平台价值，Charpentier和Doudna荣获2011年诺贝尔化学奖，Charpentier后来创立了CRISPR Therapeutics，进一步走向临床应用场景。
近期推出的基因疗法Casgevy是CRISPR公司的核心产品，成为全球首个获批上市的CRISPR基因编辑疗法。
Casgevy疗法与CAR-T疗法类似。
它需要从患者体内采集细胞，然后将其送到实验室进行转化，然后将其输回患者体内，以实现疾病的彻底逆转。
卡吉维对患者的造血干细胞进行了改造，使这些细胞能够产生高水平的胎儿血红蛋白。
图：CAR-T疗法与基因疗法，来源：中金公司 毫无疑问，Casgevy只是人类征服基因的开始。
理论上来说，所有类型的疾病都可以通过基因编辑来治愈，尤其是很多有先天缺陷的遗传病。
人们看到了治愈的希望。
更重要的是，有人提出通过编辑衰老基因来使人类恢复活力。
掌握了基因编辑技术的人类就像握着“天使的手术刀”，拥有逆天而改变命运的能力。
02 魔鬼的诱惑 当你凝视深渊时，深渊也在凝视你。
从基因被发现的那一天起，人类就一直想要征服它们，因为掌握编辑基因的能力也给生命带来了无限的可能性。
例如，许多无法用药物治疗的遗传病是可以治愈的。
基因编辑技术自诞生以来，围绕其安全性、伦理等方面的争议从未停止过。
突破自然的束缚对于人类来说未必是一件好事。
还有太多的未知数需要探索。
基因编辑是不可逆转的。
编辑后的细胞正常分裂后，编辑后的基因就会被遗传。
换句话说，人类对基因的改变将继续遗传给后代。
如果编辑错误或者目前不可见的基因，就会造成基因污染。
因此，基因编辑不仅是一个学术问题，更是一个社会问题。
2016年，我国发生了“基因编辑婴儿”事件。
南方科技大学副教授何建奎宣布，通过基因编辑，成功改造一对新生儿，使其天生具有对艾滋病病毒的天然抵抗力。
不过，这并没有引起业界的轰动。
相反，国内外百余名科学家联名发声反对。
最终，何建奎因“非法行医”罪被判处有期徒刑3年，并处罚金1万元。
工业技术服务人类。
如果安全和伦理这两大问题不能得到解决，基因编辑的应用必然会受到限制。
抛开这两个问题，现阶段想要全面推进基因治疗药物的商业化，还有很多现实问题需要面对。
例如，在应用层面，脱靶效应、转录效率、运输问题、适用性、长期安全性等问题亟待解决。
此外，基因编辑治疗的成本也限制了其推广。
卡斯吉维的治疗费用可能高达1万美元。
总体而言，Casgevy的上市只是基因编辑疗法商业化的第一步。
毕竟CRISPR/Cas技术问世才11年，还有很长的路要走。
面对新问题，需要有勇气去正视，解决一个又一个问题。
这是人类进步的动力。
03 另一场军备竞赛开始。
基因编辑技术拥有广阔的应用前景和巨大的市场潜力，吸引了国内外众多优质生物科技公司投资研究。
即使在2019年的创新药寒冬中，基因治疗领域至少有7家公司逆势获得过亿元大额融资。
Tessera Therapeutics甚至完成了超过3亿美元的超级C轮融资。
面对一级市场如此火爆的投资，世界各国都在不断完善科技伦理审查制度，防止基因编辑技术被滥用。
例如，我国2017年发布的《关于加强科技伦理治理的意见》就是提出基因编辑道德伦理规范的国家级文件。
可以肯定的是，基因编辑技术的发展和应用将把生物科学的发展带入一个新的维度。
该技术将用于基因功能研究、药物开发和基因治疗，包括癌症、阿尔茨海默病和心血管疾病。
在其他领域也具有广阔的应用前景。
但要实现这样的愿景，一切的关键在于人类如何使用这个工具，限制它，而不是被它驱动。
截至目前，我国已有50多家公司涉足基因编辑技术，但大部分仍为初创公司，管道研发大多处于早期临床阶段。
如博雅吉银、邦耀生物、瑞丰生物、惠达基因、本道基因等，但这些公司暂时还没有进入资本市场。
由于我国基因编辑企业起步较晚，CRISPR技术底层知识产权一直被西方国家垄断，在技术研发方面仍面临“卡壳”问题。
至少这意味着要支付高额的许可费和版税，或者最坏的情况是会被技术封锁。
鉴于基因编辑技术的力量，它很可能成为下一个战略技术。
因此，无论我们喜欢与否，客观上，创新药物领域的另一场重量级军备竞赛已经开始。
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