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信医药B型血友病基因治疗新药（BBM-H901注射液）临床研究成果发表于《柳叶刀-血液病学》

发布于：2024-06-17 编辑：匿名来源：网络

目前，亚洲首个单次静脉给药的B型血友病基因治疗新药（BBM-H901注射液）临床研究结果H注射液）已成功发表在国际权威血液学杂志《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology）上。

该临床研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、创新制药公司信谊医药、华东理工大学合作完成。

研究结果证实了BBM-H治疗策略的安全性、长期有效性，以及显着缓解相关并发症的能力。

BBM-H由信信医药研发生产，是用于治疗B型血友病的腺相关病毒（AAV）基因治疗的分子生物学工程在研药物。

信信医药拥有AAV衣壳和表达盒的自主知识产权。

创新的人肝靶向AAV衣壳可以高效感染肝细胞，大大缩短药物在血液中的停留时间，并降低衣壳产生的免疫反应。

创新的表达盒使用微型肝脏特异性启动子来驱动FIX-padua的高效表达。

信医药B型血友病基因治疗新药（BBM-H901注射液）临床研究成果发表于《柳叶刀-血液病学》

此外，信谊医药在工艺和质量检测方面实现了多项自主开发和创新，形成了一套先进、可靠、高效的CMC工艺，单次生产量可达L。

“该研究是首个临床研究由Faith Medicine在中国进行，我们非常感谢我们的合作伙伴在整个过程中给予的大力支持。

”信谊医药首席执行官郑静博士表示：“我们也非常自豪能够推出中国首个自主研发的静脉注射血友病B基因治疗候选药物和系统递送罕见病基因治疗候选药物BBM-H注射液。

我们将继续推进我们希望罕见病或常见病患者能够尽快获得基因治疗。

” BBM-H注射液的临床研究共纳入10例重度/中重度血友病B（FIX：C）患者。

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信医药B型血友病基因治疗新药（BBM-H901注射液）临床研究成果发表于《柳叶刀-血液病学》

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